Cosa sono i Trials

Per Trial si intende uno studio multicentricentrico randomizzato condotto secondo uno stretto criterio di doppio cieco, ossia lo studio è condotto in modo tale che il pz non sa quale principio attivo assume e il medico non sa quale principio attivo prescrive, ad esempio, se un farmaco antipertensivo o il placebo (fattore senza efficacia ne effetti collaterali). Il trial è la modalità scientifica più adeguata per stabilire l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco da immettere in commercio.
Per tale motivo esso è parte portante della cosiddetta EBM, ossia della medicina basata sulle evidenze.

Tuttavia, negli ultimi 15 anni, alcuni prodotti sono entrati nelle linee-guida senza risultati convincenti nei trials.
Perchè? Perchè i numeri si possono leggere in modo non univoco.

Ad esempio l'efficia può essere data da differenze significative di endpoints (eventi che determinano la fuoriuscita di una parte del campione dallo studio).
Tali endpoints però possono essere letti in maniera combinata o singola.
A volte si è ecceduto nel mettere insieme troppi endpoints combinati o sono stati messi in combinazione endpoints di valore diverso pur di produrre una significatività nella differenza tra 2 gruppi.
Altre volte si è tenuta una numerosità troppo bassa per non far venire significatività a scapito di una potenza statistica inadeguata, altre volte si è aumentato eccessivamente la numerosità per far venire una significatività.
In questo ultimo caso, tuttavia, benchè la riduzione del rischio relativo fosse alta, non altrettanto lo era la riduzione del rischio assoluto e di conseguenza il numero di pazienti da trattare per evitare quello o quegli eventi espressi in modo singola o combinata (NNT).

Infine, di un trials bisogna valutare il BMI, ossia il grado di obesità dei pazienti al fine di portare nella pratica clinica un dosaggio personalizzato o l'insorgenza di disfunzione renale o la durata del follow up (un trial troppo breve può non darci sicurezze sugli eventi avversi a medio-lungo termine) oppure addirittura la non sovrapponibilità tra 2 gruppi messi a confronti in alcuni aspetti fisici o meno: età, genere, BMI, terapia base, malattie secondarie e altri.

The tricks of the Trials (i trucchi dei Trials) a volte non vengono sottoposti sufficientemente al rigido vaglio scientifico e vengono pubblicati anche in importanti riviste, da cui ne trarranno elementi per costituire future linee guida o protocolli.

Pertanto, le "cosiddette" Evidenze Scientifiche a volte sono poco evidenti e questo spiega ai nostri tempi il clamoroso gap tra le indicazioni delle agenzie del farmaco e l'esperienza sul campo. Allo stato attuale, l'esperienza personale è superiore al risultato di in trial qualora si evidenziassero dissonanze importanti e/o insanabili.

Salvucci Fabrizio

Cardiologo, Direttore sanitario Ticinello Cardiovascular & Metabolic, Presidente Athletic Pavia, Presidente Insieme Per Ruzira ONLUS

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